Leonie Walburg photo
Droom van: Leonie Walburg
  • 0 Donaties
  • € 0 Ontvangen
  • € 5.000 Doel
  • Nederland Land
Embed

Recente Donaties

Nog geen donaties gedaan...
Wees de eerste!

Onderzoek ziekte van Pompe

Onderzoek ziekte van Pompe image
Help de ziekte van Pompe verder te behandelen met gentherapie

 

Gentherapie
Het idee achter gentherapie is om het gen dat codeert voor het missende enzym te introduceren in de lichaamscellen, waardoor binnen het lichaam een permanente bron van dit enzym ontstaat. Om dit te bereiken wordt de coderende gensequentie voor humaan α-glucosidase ingebracht in een zogenaamde 'vector' (een virus). Gentherapie voor de ziekte van Pompe is tot nu toe onderzocht in ratten, muizen en kwartels, waarbij gebruik werd gemaakt van adenovirus (Ad), adeno-associated virus (AAV) en hybride Ad-AAV vectoren. Hoewel de resultaten van de dierproeven tot dusverre veelbelovend zijn, zijn er nog een aantal belangrijke problemen die opgelost moeten worden, zoals langdurige expressie van het gen, het voorkomen van de vorming van antilichamen tegen de virale vector en/of het α-glucosidase, en de veiligheid van de gebruikte vectoren.

Uitgelicht
terug na huis image

terug na huis

  • 38%
  • € 380 Doel droom
  • -